Ostatnia, opublikowana lista refundowanych leków zawiera bardzo wiele innowacyjnych terapii - wskazał w środę podczas briefingu prasowego wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

Wiceszef resortu zdrowia odniósł się podczas briefingu prasowego do zaktualizowanej listy leków refundowanych, w tym leku „Zolgensma” – najdroższego leku stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci.

Lek finansowany jest z Funduszu Medycznego i propozycja finansowania tego produktu była zainicjowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która analizuje najnowsze technologie i analizuje w danym roku wszystkie leki, które były dopuszczone przez Europejską Agencję Leków

— wyjaśnił.

Dodał, że na podstawie badań klinicznych, które były podstawą do rejestracji „Zolgensmy”, AOTMiT zaproponowała program lekowy dla dzieci od urodzenia do 6. miesiąca życia.

Terapia lekiem „Zolgensma” przeznaczona jest dla pacjentów z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2. Szacujemy, że jest to około 33 pacjentów na 50, którzy - według szacunków - będą zdiagnozowani w ciągu roku

— dodał.

Dopytywany o powód wprowadzenia cenzusu wiekowego, a nie wagowego, odpowiedział, że badania kliniczne, na podstawie których lek został zarejestrowany, dotyczyły pacjentów do 6. miesiąca życia.

Główne badanie dotyczyło 6. tygodnia życia pacjentów, którzy nie korzystali z żadnej innej terapii

— dodał.

Przypomniał również, że dostępne są pozostałe dwa leki przeznaczone dla chorych na SMA.

W Polsce, oprócz leku „Zolgensma”, dostępna jest terapia „Nusinersenem”, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Jak przypomniał Miłkowski, „Nosinersen” finansowany jest od prawie 3,5 roku.

Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym lekiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od września br. również będzie objęty refundacją. „Evrysdi” podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.

Zgodnie z wynikami przeprowadzonych przez producenta leku „Zolgensma” badań klinicznych, ze względu na wysokie ryzyko trwałego uszkodzenia wątroby, europejscy eksperci zalecili stosowanie tego leku u dzieci o wadze ciała nieprzekraczającej 13,5 kg. Jak tłumaczy Fundacja SMA na swojej stronie, najcięższe dziecko, które otrzymało terapię genową w ramach badań klinicznych, ważyło 8,4 kg. Novartis – producent leku – prowadzi obecnie badanie kliniczne leku terapii genowej u dzieci o wadze ciała między 8,5 a 21 kg.

Według konsensusu lekarzy reprezentujących 11 państw Europy, opublikowanego w 2020 r., nie ma danych naukowych, które pozwoliłyby przewidzieć korzyści ze stosowania leku u dzieci powyżej szóstego miesiąca życia.

Dopuszczenie leku terapii genowej „Zolgensma” do stosowania w leczeniu SMA opiera się na badaniach klinicznych z udziałem pacjentów w wieku poniżej szóstego miesiąca życia. W prezentacjach konferencyjnych dodatkowo upubliczniono dane dotyczące pacjentów do drugiego roku życia i ważących maksymalnie 13,5 kg. Dane te pochodzą głównie z niesystematycznego pozyskiwania danych na terenie USA, gdzie lek „Zolgensma” jest dopuszczony do stosowania u dzieci do drugiego roku życia

— podkreślili.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

tkwl/PAP