Innowacyjna metoda uratuje wzrok 11‑latki? Innowacyjna metoda uratuje wzrok 11‑latki?

Dziewczynka jest pierwszą pacjentką w Wielkiej Brytanii, która przeszła innowacyjną terapię genową opracowaną z myślą o zespole Bardeta‑Biedla (BBS), schorzeniu prowadzącym do stopniowej utraty widzenia we wczesnej dorosłości.

Catherine L'Estrange, u której chorobę zdiagnozowano jeszcze w okresie niemowlęcym, w marcu w szpitalu St Helier przeszła zabieg polegający na zastosowaniu terapii genowej opracowanej przez firmę biotechnologiczną MeiraGTx. Chirurdzy usunęli galaretowatą substancję z wnętrza jej oka i wstrzyknięli zdrowe kopie genu do siatkówki – wrażliwej na światło warstwy tkanki znajdującej się w tylnej części oka.

Szansa na zachowanie wzroku

Chirurg cytowany przez Sky News podkreśla, że jeśli terapia przyniesie oczekiwane rezultaty, wzrok Catherine może się ustabilizować, a nawet poprawić. Dziewczynka z North Acton w zachodnim Londynie ma nadzieję, że zabieg pozwoli jej kontynuować jedno z ulubionych zajęć — czytanie książek.

Jeśli to leczenie zadziała, pomoże mi to nadal widzieć otaczający mnie świat, a przede wszystkim będę mogła nadal czytać książki, co jest jedną z moich ulubionych czynności

— powiedziała stacji.

Nowa terapia została opracowana specjalnie dla pacjentów z mutacją genu BBS10, jedną z najczęściej występujących. Przed Catherine otrzymała ją jedynie 17‑letnia dziewczyna z Kanady, której rodzice podkreślają, że metoda daje „cenną szansę na zachowanie wzroku” i może stać się przełomem dla dzieci z mutacją BBS10 na całym świecie. Od czasu zabiegu u Catherine procedurę przeprowadzono również u kolejnego, młodszego dziecka z BBS. Terapia została zastosowana tylko w jednym oku 11‑latki, a jej zespół medyczny czeka na pierwsze wyniki.

Neruban Kumaran, konsultant chirurgii okulistycznej ze szpitala St Helier, zaznacza, że pacjenci zgłaszali już poprawę widzenia w słabym świetle. Dodaje, że dotychczasowe opinie są pozytywne, choć pełne rezultaty będą znane dopiero za kilka lat.

 

źr. wPolityce.pl za Sky News